Terapia genetyczna w leczeniu wysiękowego AMD – przełom w okulistyce?
Wysiękowe zwyrodnienie plamki żółtej – poważne zagrożenie dla wzroku
Wysiękowe zwyrodnienie plamki żółtej (wet AMD) jest główną przyczyną poważnej utraty wzroku na świecie. Choroba ta dotyka blisko 2 miliony osób w Stanach Zjednoczonych, Europie i Japonii. W przebiegu AMD dochodzi do powstawania patologicznych, przeciekających naczyń krwionośnych w siatkówce, co prowadzi do postępującego pogorszenia widzenia.
Standardowe leczenie AMD – ograniczenia terapii anty-VEGF
Obecnie podstawowym leczeniem AMD jest stosowanie terapii anty-VEGF (vascular endothelial growth factor), która hamuje wzrost nieprawidłowych naczyń krwionośnych w siatkówce. Leczenie to wymaga regularnych iniekcji do ciała szklistego co 4-12 tygodni, co dla wielu pacjentów stanowi ogromne obciążenie. Nieregularne przestrzeganie harmonogramu iniekcji skutkuje pogorszeniem widzenia i zmniejszeniem skuteczności terapii.
Terapia genetyczna – nadzieja na jednokrotne leczenie
Przełomem w leczeniu AMD może okazać się terapia genowa RGX-314. Dr Sophie J. Bakri z Mayo Clinic w Rochester przeprowadziła pierwszą operację podania tej terapii w ramach badań klinicznych. Procedura polega na chirurgicznym podaniu wektorowego wirusa AAV8 zawierającego gen kodujący fragment przeciwciała monoklonalnego neutralizującego VEGF.
Badania kliniczne nad RGX-314
Obecnie prowadzone jest badanie kliniczne Mayo Clinic, które ocenia skuteczność i bezpieczeństwo RGX-314 w porównaniu z comiesięcznymi iniekcjami ranibizumabu. W badaniu bierze udział około 300 pacjentów, którzy zostali losowo przydzieleni do jednej z trzech grup.
Główne cele badania
- Ocena zmiany ostrości widzenia (BCVA) po 38 tygodniach.
- Pomiar zmian grubości centralnej siatkówki (CRT) oraz grubości centralnego punktu siatkówki (CPT) przy użyciu SD-OCT.
- Potrzeba dodatkowych iniekcji anty-VEGF w grupie RGX-314.
- Pomiar stężenia RGX-314 w płynie komorowym oka.
- Ocena immunogenności terapii.
Badanie podzielono na trzy fazy. W fazach 1 i 2 oceniano bezpieczeństwo, działania niepożądane oraz optymalne dawkowanie. W fazie 3 analizowana jest skuteczność terapii w porównaniu do standardowej terapii anty-VEGF.
Kto może wziąć udział w badaniu?
Kryteria włączenia do badania obejmują m.in. wiek, płeć, rodzaj i zaawansowanie AMD oraz historię leczenia. Pacjenci muszą również być w stanie przestrzegać wszystkich procedur badawczych i pozostać dostępni na cały czas trwania badania.
Przyszłość leczenia AMD
Terapia genowa może zrewolucjonizować leczenie wysiękowego AMD, eliminując konieczność regularnych iniekcji i znacznie poprawiając jakość życia pacjentów. Wyniki badań klinicznych pozwolą określić, czy RGX-314 stanie się standardem leczenia tej poważnej choroby oczu.
Bibliografia
