Terapia genetyczna w leczeniu wysiękowego AMD – przełom w okulistyce?
Wysiękowe zwyrodnienie plamki żółtej – poważne zagrożenie dla wzroku
Wysiękowe zwyrodnienie plamki żółtej związanego z wiekiem (wet AMD) jest główną przyczyną poważnej utraty widzenia centralnego na całym świecie. Choroba ta dotyka blisko 2 miliony osób w Stanach Zjednoczonych, Europie i Japonii. W postaci wysiękowej AMD dochodzi do powstawania patologicznych, przeciekających naczyń krwionośnych w komórkach siatkówki, co prowadzi do postępującego pogorszenia widzenia w centrum pola widzenia.
Standardowe metody leczenia wysiękowej postaci AMD – ograniczenia terapii anty-VEGF
Obecnie podstawowym leczeniem wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki żółtej jest stosowanie leków anty VEGF (vascular endothelial growth factor), które hamują wzrost nieprawidłowych naczyń krwionośnych w wnętrzu gałki ocznej. Leczenie to wymaga regularnych iniekcji do ciała szklistego co 4-12 tygodni, co dla wielu pacjentów stanowi ogromne obciążenie. Nieregularne przestrzeganie harmonogramu iniekcji skutkuje pogorszeniem widzenia centralnego i zmniejszeniem skuteczności terapeutycznej terapii.
Terapia genetyczna – duże nadzieje na jednokrotne leczenie wysiękowej postaci AMD
Przełomem w leczeniu wysiękowej postaci AMD może okazać się terapia genowa RGX-314. Dr Sophie J. Bakri z Mayo Clinic w Rochester przeprowadziła pierwszą operację podania tej terapii w ramach badań klinicznych. Procedura polega na chirurgicznym podaniu wektorowego wirusa AAV8 zawierającego gen kodujący fragment przeciwciała monoklonalnego neutralizującego czynnik wzrostu śródbłonka naczyniowego (VEGF).
Badania kliniczne nad RGX-314
Obecnie prowadzone są próby kliniczne Mayo Clinic, które oceniają skuteczność terapii genowej RGX-314 w leczeniu wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem, w porównaniu z comiesięcznymi iniekcjami ranibizumabu. W badaniu bierze udział około 300 pacjentów, którzy zostali losowo przydzieleni do jednej z trzech grup.
Główne cele badania
- Ocena zmiany ostrości widzenia (BCVA) po 38 tygodniach.
- Pomiar zmian grubości centralnej siatkówki (CRT) oraz grubości centralnego punktu siatkówki (CPT) przy użyciu SD-OCT.
- Potrzeba dodatkowych iniekcji leków anty VEGF w grupie RGX-314.
- Pomiar stężenia RGX-314 w płynie komorowym oka.
- Ocena immunogenności terapii.
Badanie podzielono na trzy fazy. W fazach 1 i 2 oceniano bezpieczeństwo, działania niepożądane oraz optymalne dawkowanie. W fazie 3 analizowana jest skuteczność terapii w porównaniu do obecnych metod leczenia wysiękowej postaci AMD.
Kto może wziąć udział w badaniu?
Kryteria włączenia do badania obejmują m.in. wiek, płeć, rodzaj i zaawansowanie AMD oraz historię leczenia. Pacjenci muszą również być w stanie przestrzegać wszystkich procedur badawczych i pozostać dostępni na cały czas trwania próby klinicznej.
Przyszłość leczenia wysiękowego AMD
Terapia genowa może zrewolucjonizować leczenie wysiękowej postaci zwyrodnienia plamki żółtej, eliminując konieczność regularnych iniekcji leków anty VEGF i znacznie poprawiając jakość życia pacjentów. Wyniki badań klinicznych pozwolą określić, czy RGX-314 stanie się standardem leczenia tej wyniszczającej choroby oczu o kluczowym znaczeniu dla osób starszych.
Bibliografia
